Alternativas de fijación de precios de los modelos de fantasía para terapias génicas? – BioPharma De Buceo

Érase una vez, la terapia génica fue pensado para ser el milagro de la ciencia que iba a cambiar todo. Después de los problemas de seguridad y muertes de pacientes, que no salió todo como en la industria esperaba.

Sin embargo, 20 años más tarde, la próxima generación de terapias de genes es la mayoría de edad. Estos fármacos han demostrado ser más eficaces y seguros, pero están planteando nuevas cuestiones en torno a precio de costo. Muchas de las terapias de genes que están siendo desarrollados tienen el potencial de ser uno de tiempo de los tratamientos, la mendicidad, la pregunta, ‘¿cómo se puede pagar por algo que podría curar después de una dosis?’

Este es el dilema que enfrenta la Chispa de la Terapéutica, el Oeste de Filadelfia biotech preparados para poner la primera terapia génica para el mercado de estados UNIDOS. La chispa ha presentado recientemente una aplicación para la Administración de Drogas y Alimentos para voretigene neparvovec, una terapia génica para el tratamiento de pacientes con pérdida de visión debido a confirmado bialélicas RPE65 mutación asociada a la enfermedad de la retina, un raro trastorno genético que causa la ceguera. La compañía completó su rolling Biológicos Solicitud de Licencia el 18 de Mayo y se espera la confirmación de la FDA, que ha sido aceptada. Una aprobación que podría llegar a mediados de 2018 o antes.

Chispa CEO Jeff Marrazzo ha dicho públicamente que la compañía ha estado teniendo conversaciones con los contribuyentes y está preparado para asumir el reto de precios de los medicamentos.

“Hemos fundado Spark 2013 y comenzó a pensar acerca de ello 2011. Estuve cinco años trabajando en el gobierno, trabajando en los asuntos de la reforma de la salud antes de que existiera la Ley de Cuidado Asequible, así que tengo un poco de perspectiva en — al menos desde el gobierno y la perspectiva de la política — lo que la gente está pensando. Y con respecto a la Chispa, ninguna de nuestras conversaciones acerca de cómo obtener el acceso de los pacientes comenzó después de que alguien aumento de un precio, o alguien twitter al respecto o escribió un artículo al respecto. Estábamos teniendo estas conversaciones, mucho antes de que nada de eso”, dijo Marrazzo en la BIO CEO de la conferencia en Nueva York en Febrero. 14.

Mientras que la compañía ha estado pensando acerca de los precios durante algún tiempo, la Chispa ha sido mamá acerca de cómo es en realidad pretende el precio voretigene neparvovec.

Una reformulación de la conversación

“Con respecto a la terapia génica, creo que realmente tiene el potencial de redefinir lo que estamos hablando, y [mover la conversación hacia] a hablar más acerca de la salud de cuidado de la salud. De qué hablamos y pagar, concretamente en una base transaccional, es profesional, y más y más que nos son reembolsados. Creo que lo que necesitamos pasar a la es para pagar más hacia la salud”, agregó Marrazzo.

“Estamos participando en conversaciones productivas con los contribuyentes, tanto públicos como privados, y son alentados por las discusiones hasta ahora. Estamos descubriendo que hay un amplio acuerdo en que el sistema de pago actual no está diseñado para recompensar a largo plazo, el valor creado por la terapia génica”, agregó Marrazzo en un correo electrónico a BioPharma de Buceo.

Marrazzo la esperanza de que un nuevo camino con alternativas de modelos de fijación de precios puede ser creado puede ser demasiado optimista. Estados UNIDOS, los contribuyentes han sido lentos en la adopción de nuevos modelos de precios para las otras clases de drogas. Incluso los resultados basados en modelos de fijación de precios todavía son pocos y distantes entre sí.

“Las terapias genéticas son individuales, de una hora de las intervenciones con el potencial de generar sostenido, que alteran la vida de los beneficios para los pacientes, las familias y los sistemas de salud. En esta primera etapa, estamos explorando el potencial de pago, la distribución y el reembolso de los modelos en los que podemos enfrentarnos a los problemas presupuestarios o a ser pagado por el rendimiento adicional de alinear con el potencial de beneficios a largo plazo de nuestra investigación de terapias. Claramente, diferentes terapias génicas pueden llamar para diferentes modelos de fijación de precios en diferentes mercados”, dijo Marrazzo a BioPharma de Buceo.

Jeff Marrazzo en BIO CEO

Lisa LaMotta, Editor De BioPharma De Buceo

Lecciones aprendidas

Si Europa es cualquier indicación, alternativa modelos de precios para las terapias genéticas no están en el horizonte. La primera terapia génica golpear el mercado de la UE en 2012, trajo a los pacientes con un ultra-rara enfermedad por la pequeña empresa biotecnológica UniQure. Glybera (alipogene tiparvovec) fue un precio de alrededor de $1 millón para un tratamiento de un tratamiento único como lo que ofrece Spark. Según los informes, sólo fue utilizado alguna vez en un paciente — y mientras que el paciente ha sido, según los informes haciendo bien, Glybera fue un fracaso comercial. UniQure optado por no renovar la droga de la autorización de comercialización en la UE en abril, finalmente, el abandono de todo esfuerzo en la terapia.

El error de Glybera experimento deja en claro que una vez la administración de terapias de genes no pueden seguir el típico de las enfermedades raras-modelo de fijación de precios. Durante los últimos años, las enfermedades raras de los fabricantes de medicamentos han sido capaces de precio a sus terapias en un porcentaje más alto — más de $300.000 anuales, en muchos casos, debido a la extremadamente pequeñas poblaciones de pacientes y la falta de otros tratamientos disponibles. Mientras que esto no es lo ideal, la mayoría de los pacientes no pagar el costo total debido a rebajas y descuentos, y las pequeñas poblaciones de pacientes que significa que hay menos carga sobre el sistema de salud en general. Este modelo de fijación de precios es cada vez más discutible como los fabricantes de medicamentos a desarrollar más y más raros los tratamientos de la enfermedad, y los costos siguen aumentando.

Alternativas de fijación de precios de los modelos se han propuesto para una sola vez, o de muy larga duración, terapias, tales como las que actualmente está siendo desarrollado para la hemofilia. Mientras que estos modelos son puramente teoría en el momento y probablemente lejos de la realidad, se ha hablado de poner a los pacientes en un plan de pago, hacer los pagos en un tratamiento de una sola vez como una hipoteca. El modelo se basa en la premisa de que mientras el paciente permanece sana, que pague por el tratamiento (al menos por un determinado número de años o una vez que un cierto límite de precio).

Sin embargo, la Chispa ha alejado de la fabricación de hormigón comentarios sobre el tema. La compañía ha eludido—, y los analistas creen — que se quede con una sola alto precio como por la típica enfermedad rara modelo.

“Parte de lo que es importante entender, que podemos encontrar con todo tipo de diferentes alternativas, pero tenemos [a proponer] una alternativa que la otra parte puede adaptarse y tener éxito. No queremos tener una aprobación y, a continuación, perder el tiempo tratando de encontrar el perfecto modelo de pago”, dijo Marrazzo en BIO CEO.

Hasta que la agencia otorga una aprobación, el público es poco probable que obtener más detalles sobre el precio de voretigene neparvovec. En el ínterin, la Chispa está preparando su lanzamiento. La compañía ha iniciado un paciente y el médico plan de educación, así como una prueba genética de la iniciativa.

Preparando para el lanzamiento

A través de un programa apodado el ID de TU IRD, la compañía está ofreciendo gratis, fácil y rápido acceso para el genotipado. Además, el médico de campo del equipo está trabajando para localizar previamente identificados heredado la enfermedad de la retina (IRD) de los pacientes en los principales ojo instituciones.

“Hemos invertido en educación de la enfermedad y construyen fuertes relaciones con el defensor del paciente de la comunidad, lo que demuestra la Chispa compromiso de mejorar la atención al paciente a través de nuevos modelos de diagnóstico, la entrega y el acceso,” Marrazzo añadido.”Hemos proactiva comprometida con organismos reguladores de todo el desarrollo de la investigación voretigene neparvovec. En paralelo, hemos tenido muchas conversaciones con los contribuyentes y expertos tanto en los Estados unidos y en Europa para caracterizar la carga de la enfermedad y considerar cuidadosamente el valor que la investigación voretigene neparvovec puede proporcionar.”

Incluso si la comercialización de la preparación va bien, los contribuyentes pueden empujar de nuevo. Otras enfermedades raras, medicamentos que han llegado al mercado últimamente no he conseguido la cálida acogida que se esperaba.

Por ejemplo, Sarepta Therapeutics’, recientemente aprobado, distrofia muscular de Duchenne de drogas Exondys 51 (eteplirsen) no está siendo bien recibido por los contribuyentes, a pesar de una población de pacientes de los niños que ha luchado por la droga durante años. Varias de las principales aseguradoras han negado a cubrir el medicamento o sólo mencionarla en una base limitada — que hace que $300,000 al año de tratamiento muy duro para pagar.

Para la Chispa y la otra terapia génica de los fabricantes de medicamentos que se indican a continuación, va a ser una batalla cuesta arriba, ya que entrar en un ambiente plagado de críticas en la opinión pública acerca de los precios de los medicamentos.

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